Maltese
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Defitelio (defibrotide) - B01AX01

Updated on site: 06-Oct-2017

Isem tal-MediċinaDefitelio
Kodiċi ATCB01AX01
Sustanzadefibrotide
ManifatturGentium S.r.l.

Defitelio

defibrotide

Dan huwa sommarju tar-Rapport Pubbliku Ewropew ta’ Valutazzjoni (EPAR) għal Defitelio. Dan jispjega kif l-Aġenzija vvalutat il-mediċina biex tirrakkomanda l-awtorizzazzjoni fl-UE u l-kondizzjonijiet ta’ użu. Dan mhux intiż biex jipprovdi konsultazzjoni prattika fuq l-użu ta’ Defitelio.

Għal informazzjoni prattika fuq l-użu ta’ Defitelio, il-pazjenti għandhom jaqraw il-fuljett ta’ tagħrif jew jikkuntattjaw lit-tabib jew lill-ispiżjar tagħhom.

X’inhu Defitelio u għal xiex jintuża?

Defitelio huwa mediċina li fiha s-sustanza attiva defibrotide. Dan jintuża għall-kura ta’ mard veno- okklussiv sever (VOD) f’pazjenti li jkunu għaddejjin minn trapjant taċ-ċelloli staminali ematopojetiċi

(tad-demm). VOD hija kondizzjoni li fiha l-vini fil-fwied jinstaddu, u dan iwassal għal disfunzjoni fil- fwied. Defitelio jintuża fl-adulti u t-tfal li jkollhom xahar jew aktar.

Peress li n-numru ta’ pazjenti b’VOD huwa baxx, il-marda hija kkunsidrata ‘rari’, u Defitelio ġie kklassifikat bħala ‘mediċina orfni’ (mediċina li tintuża f’mard rari) nhar id-29 ta’ Lulju 2004.

Kinf jintuża Defitelio?

Defitelio jista’ jinkiseb biss b’riċetta ta’ tabib u għandu jiġi preskritt u mogħti minn tabib esperjenzat fil-ġestjoni ta’ kumplikazzjonijiet ta’ trapjanti ta’ ċelloli staminali ematopojetiċi. Huwa disponibbli bħala konċentrat li jitħallat f’soluzzjoni għall-infużjoni (dripp) fil-vina. Defitelio jingħata erba’ darbiet kuljum b’doża ta’ 6.25 mg għal kull kg ta’ piż tal-ġisem. Il-kura għandha tieħu tal-anqas 3 ġimgħat u tibqa’ għaddejja sakemm is-sintomi tal-pazjent jiġu solvuti.

Kif jaħdem Defitelio?

Normalment VOD hija kumplikazzjoni li tirriżulta minn kura, magħrufa bħala “kimoterapija majeloablattiva”, mogħtija lill-pazjenti qabel it-trapjant taċ-ċelloli staminali tad-demm. Din il-kura

© European Medicines Agency, 2013. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

tintuża biex il-mudullun tal-pazjent jitnaddaf miċ-ċelloli qabel jirċievi ċelloli staminali b’saħħithom minn donatur. Il-mediċini li jintużaw f’din il-kura jistgħu jagħmlu ħsara lir-rita tal-vini tad-demm fil-fwied, li twassal għall-formazzjoni ta’ emboli u l-ostruzzjoni fil-lini u l-arterji li jidhru f’VOD.

Is-sustanza attiva f’Defitelio, defibrotide, taħdem billi żżid it-tkissir tal-emboli fid-demm. Barra minn hekk, hemm evidenza sperimentali li Defibrotide jista’ jipproteġi l-vini u l-arterji tad-demm fir-rita taċ-

ċelloli.

X’inhuma l-benefiċċji ta’ Defiteli li ħarġu mill-istudji?

Huwa magħruf li VOD severa għandha rata ta’ mortalità għolja, li tvarja bejn 75 u 85 % u f’xi reġistri tal-pazjenti li taqbeż 85 %. Fi studju ewlieni li involva 102 pazjenti b’VOD severa wara trapjant taċ- ċelloli staminali tad-demm, Defitelio tqabbel ma’ grupp ta’ kontroll storiku ta’ pazjenti li kienu rċevew kura ta’ appoġġ standard. Defitelio ntwera li jnaqqas ir-rata ta’ mortalità għal 62 %, 100 jum wara t- trapjant, u f’24 % tal-pazjenti, is-sintomi ta’ VOD severa ġew solvuti kompletament wara 100 jum.

Il-benefiċċji ta’ Defitelio dehru wkoll fid-dejta minn reġistru ta’ pazjent fl-Istati Uniti, fejn pazjenti b’VOD severa wara trapjant taċ-ċelloli staminali tad-demm li rċevew Defitelio flimkien ma’ kura standard kellhom riżultati aħjar minn dawk li ngħataw kura standard biss, inkluż rata’ sopravivenza ta’ 100 jum ogħla (39 % meta mqabbel ma’ 31 %) u proporzjon ogħla ta’ pazjenti li l-VOD tagħhom ġiet solvuta (51 % meta mqabbel ma’ 29 %).

X’inhuma r-riskji assoċjati ma’ Defitelio?

L-effetti sekondarji l-aktar komuni b’Defitelio (li jistgħu jolqtu aktar minn 1 minn kull 10) huma fsada, pressjoni baxxa (pressjoni tad-demm baxxa) u koagulopatija (problemi fit-tagħqid tad-demm). Għal- lista sħiħa tal-effetti sekondarji kollha rrapportati bi Defitelio, ara l-fuljett ta’ tagħrif.

Defitelio ma għandux jintuża lanqas flimkien ma’ mediċini oħra li jkissru l-emboli tad-demm. Għal-lista sħiħa ta’ restrizzjonijiet, ara l-fuljett ta’ tagħrif.

Għal xiex huwa approvat Defitelio?

Il-Kumitat tal-Aġenzija għall-Prodotti Mediċinali għall-Użu mill-Bniedem (CHMP) iddeċieda li l-benefiċċji ta’ Defitelio jisbqu r-riskji tiegħu u rrakkomanda li jkun approvat għall-użu fl-UE. Is-CHMP ikkunsidra li Defitelio wera li jtejjeb is-sopravivenza f’pazjenti b’VOD severa. Għalkemm ma kienx possibbli li jitwettaq studju li jqabbel direttament Defitelio ma’ plaċebo (kura finta), il-kumpanija kienet ipprovdiet dejta suffiċjenti li turi li l-pazjenti kkurati bil-mediċina kellhom aktar possibbiltà ta’ sopravivenza. L- effetti sekondarji li dehru, bħal fsada, kienu kkunsidrati maniġġabbli u ma kienx possibbli li jiġi determinat b’ċertezza jekk dawn kinux ikkawżati minn Defitelio.

Defitelio ġie awtorizzat taħt “ċirkostanzi ta’ eċċezzjoni”. Dan minħabba li ma kienx possibbli li tinkiseb informazzjoni kompluta fuq Defitelio minħabba r-rarità tal-marda. Kull sena, l-Aġenzija Ewropea tal- Mediċini se tirrevedi kull informazzjoni ġdida li ssir disponibbli u dan is-sommarju jiġi aġġornat kif meħtieġ.

Liema informazzjoni għadha mistennija għal Defitelio?

Minħabba li Defitelio ġie approvat taħt ċirkostanzi ta’ eċċezzjoni, il-kumpanija li tikkummerċjalizza l- mediċina trid twaqqaf reġistru tal-pazjenti biex tipprovdi aktar dejta dwar is-sigurtà fit-tul, ir-riżultati tas-saħħa, u l-mod l-mediċina tintuża fil-prattika. Il-kumpanija se tiżgura li l-professjonisti tal-kura tas-saħħa kollha li huma mistennija li jużaw il-mediċina jiġu pprovduti b’informazzjoni dwar kif idaħħlu l-pazjenti tagħhom fir-reġistru.

X’miżuri qegħdin jitteħdu biex jassiguraw użu sigur u effettiv ta’ Defitelio?

Pjan ta’ ġestjoni tar-riskju ġie żviluppat biex jassigura li Defitelio jintuża bl-aktar mod sigur possibbli.

Abbażi ta’ dan il-pjan, fis-sommarju tal-karatteristiċi tal-prodott u l-fuljett ta’ tagħrif ġiet inkluża informazzjoni rigward is-sigurtà ta’ Defitelio, fosthom il-prekawzjonijiet xierqa li jridu jkunu segwiti mill-professjonisti tas-saħħa u l-pazjenti.

Informazzjoni oħra dwar Defitelio

Il-Kummissjoni Ewropea tat awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq valida fl-Unjoni Ewropea kollha għal

Defitelio fil-18 ta’ Ottubru 2013.

L-EPAR sħiħ għal Defitelio jinstab fis-sit tal-Aġenzija: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Għal aktar informazzjoni rigward il-kura b’Defitelio, aqra l-fuljett ta’ tagħrif (parti wkoll mill-EPAR) jew ikkuntattja lit-tabib jew spiżjar tiegħek.

Is-sommarju tal-opinjoni tal-Kumitat għall-Prodotti Mediċinali Orfni għal Defitelio jista’ jinstab fis-sit tal-Aġenzija: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Is-sommarju ġie aġġornat l-aħħar f’10-2013.

Kummenti

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Għajnuna
  • Get it on Google Play
  • Dwar
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    Drogi ta’ preskrizzjoni elenkati