Maltese
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Kuvan (sapropterin dihydrochloride) - A16AX07

Updated on site: 08-Oct-2017

Isem tal-MediċinaKuvan
Kodiċi ATCA16AX07
Sustanzasapropterin dihydrochloride
ManifatturBioMarin International Limited

Kuvan

sapropterin dijdrokloridu

Dan huwa sommarju tar-rapport pubbliku Ewropew ta’ valutazzjoni (EPAR) għal Kuvan. Dan jispjega kif il-Kumitat għall-Prodotti Mediċinali għall-Użu mill-Bniedem (CHMP) ivvaluta l-mediċina sabiex wasal għall-opinjoni favorevoli tiegħu li tingħata awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq u r-rakkomandazzjonijiet tiegħu dwar il-kondizzjonijiet ta' użu għal Kuvan.

X’inhu Kuvan?

Kuvan huwa mediċina li fiha s-sustanza attiva sapropterin dijdrokloridu. Jiġi bħala pilloli li jinħallu (100 mg).

Għal xiex jintuża Kuvan?

Kuvan jintuża fil-kura tal-livelli għoljin fid-demm ta' fenilalanina fl-adulti u fit-tfal ta' kull età b'disturbi

ġenetiċi fenilketonurja (PKU) jew defiċjenza tetraidrobiopterin (BH4).

Il-pazjenti b'dawn id-disturbi ma jistgħux jipproċessaw l-amino aċidu fenilalanina mill-proteina alimentari, u minħabba f'hekk l-amino aċidu jinbena fid-demm biex jassorbi livelli għolja b'mod anormali, u jikkawża problemi fis-sistema nervuża.

Minħabba li n-numru ta’ pazjenti bil-kondizzjonijiet li jwasslu għal-livelli għolja ta' fenilalanina huwa wieħed baxx, il-mard huwa kkunsidrat bħala ‘rari’, u Kuvan ġie kklassifikat bħala ‘mediċina orfni’ (mediċina li tintuża f’mard rari) fit-8 ta' Ġunju 2004.

Il-mediċina tista’ tinkiseb biss b'riċetta ta' tabib.

Kif jintuża Kuvan?

Il-kura b’Kuvan għandha tinbeda u tiġi ssorveljata minn tabib b’esperjenza fl-użu tal-kura ta’ PKU u d- defiċjenza BH4. Huwa importanti li l-jkomplu b'dieta baxxa fil-fenilalanina u l-proteini meta jieħdu Kuvan, u l-konsum tal-fenilalanina u l-proteini għandu jkun sorveljat u aġġustat biex ikun assigurat li l-

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

livelli ta' fenilalanina fid-demm u l-bilanċ nutrizzjonali huma kkontrollati. Kuvan huwa intiż għal użu fit- tul.

Id-doża ta’ Kuvan tiddependi mill-piż tal-pazjent. Kuvan jittieħed ma’ ikla fl-istess ħin kuljum, preferibbilment filgħodu. Il-pilloli għandhom jinħallu fl-ilma qabel il-pazjent jixrob it-taħlita. Għal xi pazjenti bid-defiċjenza BH4, id-doża jista’ jkun li tkun trid tinqasam fi tnejn jew tliet dożi matul il-jum biex ikollha l-aqwa effett.

Rispons sodisfaċenti huwa definit bħala tnaqqis fil-livelli ta’ fenilalanina fid-demm ta' mill-inqas 30% jew għal livell determinat mit-tabib. Jekk jinkiseb dan wara xahar, il-pazjent huwa kklassifikat bħala ‘persuna li rrispondiet’ u jkun jista’ jibqa’ jieħu Kuvan.

Kif jaħdem Kuvan?

Il-livelli għolja ta’ fenilalanina fid-demm huma minħabba problema bit-tibdil ta’ fenilalanina f’tirosina bl-enzima ‘fenilalanina idrossilasi’. Il-pazjenti b’PKU għandhom verżjonijiet difettużi tal-enzima, u l- pazjenti bid-defiċjenza BH4 għandhom livelli baxxi ta’ BH4, ‘kofattur’ li din l-enzima għandha bżonn biex taħdem sew.

Is-sustanza attiva f’Kuvan, sapropterin dijdrokloridu, hija kopja sintetika ta’ BH4. F’PKU, din taħdem billi ssaħħaħ l-attività tal-enzima difettuża, filwaqt li fid-defiċjenza BH4 tissostitwixxi l-kofattur nieqes. Dawn l-azzjonijiet jgħinu biex jerġa’ jkun hemm l-abbiltà tal-enzima li tikkonverti l-fenilalanina f’tirosina, bit-tnaqqis tal-livelli tal-fenilalanina fid-demm.

Kif ġie studjat Kuvan?

Fil-kura tal-PKU, studju ewlieni qabbel it-tnaqqis tal-fenilalanina fid-demm fi 88 pazjent li kienu kkurati b'Kuvan jew plaċebo (kura finta). Żewġ studji oħra f'101 pazjent ħarsu lejn kemm kien effettiv Kuvan biex ippermetta lill-pazjenti jikkunsmaw ikel li kien fih il-fenilalanina u fl-istess ħin iżommilhom il- fenilalanina fid-demm f'livelli mmirati. (jiġifieri, tolleranza ta' fenilalanina)

Għall-kura tad-defiċjenza BH4, li hija kondizzjoni rari ħafna, il-kumpanija ppreżentat ir-riżultati ta' tliet studji mid-dokumentazzjoni ppubblikata li fihom xi pazjenti ġew ikkurati bis-sapropterin għal medja ta'

15.5 xhur.

L-istudji b'Kovan involvew adulti u tfal ta' kull età.

X'benefiċċju wera Kuvan matul l-istudji?

Kuvan kien iktar effettiv mill-plaċebo fit-tnaqqis tal-livelli ta' fenilalanina fid-demm f'pazjenti li jbatu mill-PKU, billi kiseb tnaqqis ta' 236 mikromolu għal kull litru wara 6 ġimgħat meta mqabbel ma' żieda ta' 3 mikromoli għal kull litru bil-plaċebo.

Barra minn hekk Kuvan ippermetta lill-pazjenti li jbatu bil-PKU li ma kinux fuq restrizzjoni dietetarja biex iżidu l-konsum ta' kuljum ta' fenilalanina bi 17.5 mg għal kull kg tal-piż korporju wara 10 ġimgħat meta mqabbel ma' 3.3 mg/kg bil-plaċebo. Meta Kuvan flimkien mar-restrizzjoni dietetarja tqabbel ma' restrizzjoni dietetarja waħidha l-konsum medju ta' kuljum ta' fenilalanina li kien tollerat wara 26 ġimgħa kien ta' 81 mg/kg fil-grupp ta' Kuvan u 50 mg/kg fil-grupp tar-restrizzjoni dietetarja biss.

Fl-istudji tal-pazjenti bid-defiċjenza BH4, il-pazjenti wrew titjib fil-livelli ta’ fenilalanina fid-demm u f’markers oħra tal-marda meta kienu qed jieħdu sapropterin dijdrokloridu.

X’inhu r-riskju assoċjat ma’ Kuvan?

L-effetti sekondarji l-aktar komuni b’Kuvan (li deher f'iktar minn pazjent 1 minn kull 10) huma wġigħ ta’ ras u rionorrea (flissjoni). Għal-lista sħiħa tal-effetti sekondarji kollha rrapportati b’Kuvan, ara l-fuljett ta’ tagħrif.

Għaliex ġie approvat Kuvan?

Is-CHMP iddeċieda li l-benefiċċji ta’ Kuvan huma akbar mir-riskji tiegħu u rrakkomanda li jingħata awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq.

X’miżuri qegħdin jitteħdu biex jiġi żgurat użu sigur u effettiv ta’ Kuvan?

Ġie żviluppat pjan ta' ġestjoni tar-riskju biex jassigura li Kuvan jintuża bl-aktar mod sigur possibbli. Abbażi ta’ dan il-pjan, fis-sommarju tal-karatteristiċi tal-prodott u l-fuljett ta’ tagħrif ġiet inkluża informazzoni rigward is-sigurtà ta’ Kuvan, fosthom il-prekawzjonijiet xierqa li jridu jkunu segwiti mill- professjonisti tal-kura tas-saħħa u l-pazjenti.

Tagħrif ieħor dwar Kuvan

Il-Kummissjoni Ewropea tat awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq għal Kuvan valida fl-Unjoni Ewropea kollha fit-2 ta’ Diċembru 2008.

Is-sommarju tal-opinjoni tal-Kumitat għall-Prodotti Mediċinali Orfni għal Kuvan jista’ jinstab fuq is-sit web tal-Aġenzija: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations.

L-EPAR sħiħ għal Kuvan jista’ jinstab fuq is-sit web tal-Aġenzija: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Għal aktar informazzjoni rigward il-kura b’Kuvan, aqra l-fuljett ta' tagħrif (parti wkoll mill-EPAR) jew ikkuntattja lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek.

Dan is-sommarju ġie aġġornat l-aħħar f'06-2015.

Kummenti

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Għajnuna
  • Get it on Google Play
  • Dwar
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    Drogi ta’ preskrizzjoni elenkati