Slovenian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Spinraza (nusinersen sodium) - N07

Updated on site: 10-Oct-2017

Ime zdravilaSpinraza
ATC kodaN07
Substancanusinersen sodium
ProizvajalecBiogen Idec Ltd

Spinraza

nusinersen

To je povzetek evropskega javnega poročila o oceni zdravila (EPAR) za zdravilo Spinraza. Pojasnjuje, kako je agencija ocenila zdravilo, na podlagi česar je priporočila njegovo odobritev v EU in pogoje njegove uporabe. Povzetek ni namenjen zagotavljanju praktičnih nasvetov o njegovi uporabi.

Za praktične informacije o uporabi zdravila Spinraza naj bolniki preberejo navodilo za uporabo ali se posvetujejo z zdravnikom ali farmacevtom.

Kaj je zdravilo Spinraza in za kaj se uporablja?

Spinraza je zdravilo, ki se uporablja za zdravljenje 5q spinalne mišične atrofije (SMA), genetske bolezni, ki povzroča šibkost in atrofijo mišic, tudi dihalnih. Bolezen je povezana z okvaro na kromosomu 5q, simptomi pa se običajno pojavijo kmalu po rojstvu.

Ker je bolnikov s SMA malo, velja ta bolezen za redko, zato je bilo zdravilo Spinraza 2. aprila 2012 določeno kot „zdravilo sirota“ (zdravilo za zdravljenje redkih bolezni).

Zdravilo Spinraza vsebuje zdravilno učinkovino nusinersen.

Kako se zdravilo Spinraza uporablja?

Predpisovanje in izdaja zdravila Spinraza je le na recept, zdravljenje pa mora nadzorovati zdravnik, ki ima izkušnje z zdravljenjem SMA.

Na voljo je v obliki raztopine za injiciranje v vialah z 12 mg. Z intratekalno injekcijo (v spodnji del hrbta, neposredno v hrbtenico) ga daje zdravnik ali medicinska sestra, ki ima izkušnje z izvajanjem tega posega. Pred dajanjem zdravila Spinraza bo bolniku morda treba dati pomirjevalo.

Priporočeni odmerek je 12 mg (ena viala), ki ga je treba dati čim prej po postavitvi diagnoze SMA.

Prvemu odmerku morajo slediti še trije odmerki po 2, 4 in 9 tednih, nato pa en odmerek na vsake štiri

mesece. Zdravljenje z zdravilom Spinraza se nadaljuje tako dolgo, dokler je za bolnika koristno. Za več informacij glejte navodilo za uporabo.

Kako zdravilo Spinraza deluje?

Bolnikom s SMA primanjkuje beljakovine, imenovane „beljakovina preživetja motoričnega nevrona“ (SMN), ki je nujna za preživetje in normalno delovanje motoričnih nevronov (živčnih celic v hrbtenjači, ki nadzorujejo gibe mišic). Beljakovino SMN sestavljata dva gena, SMN1 in SMN2. Bolnikom s SMA primanjkuje gena SMN1, gen SMN2 pa imajo, zato se tvori predvsem kratka beljakovina SMN, ki ne deluje enako dobro kot beljakovina s celotno dolžino.

Zdravilo Spinraza je sintetični protismiselni oligonukleotid (vrsta genetskega materiala), ki genu SMN2 omogoči tvorbo beljakovine s celotno dolžino in normalnim delovanjem. S tem nadomesti manjkajočo beljakovino in olajša simptome bolezni.

Kakšne koristi je zdravilo Spinraza izkazalo v študijah?

Ena glavna študija, v katero je bilo vključenih 121 dojenčkov (povprečne starosti 7 mesecev) s SMA, je pokazala, da zdravilo Spinraza v primerjavi s placebom (injekcijo brez zdravilne učinkovine) učinkovito izboljša gibanje.

Po enem letu zdravljenja, se je pri 51 % (37 od 73) dojenčkov, ki so prejemali zdravilo Spinraza pokazalo napredovanje pri razvoju obvladovanja glave, zvijanja, sedenja, plazenja, stanja in hoje, pri dojenčkih, ki so prejemali placebo, pa podobno napredovanje ni bilo ugotovljeno v nobenem primeru. Poleg tega so dojenčki, ki so bili zdravljeni z zdravilom Spinraza, večinoma preživeli dlje kot tisti, ki so prejemali placebo, in so podporo dihanju potrebovali pozneje.

Poteka tudi študija za ocenitev učinkovitosti zdravila Spinraza pri otrocih, pri katerih je SMA manj huda in je bila diagnoza postavljena pozneje (pri povprečni starosti treh let). Vmesna analiza je pokazala rezultate, ki se skladajo z rezultati pri dojenčkih, pri katerih se je bolezen začela prej.

Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Spinraza?

Najpogostejša neželena učinka zdravila Spinraza (ki se lahko pojavita pri več kot 1 bolniku od 10) sta glavobol in bolečina v hrbtu, vendar pa teh neželenih učinkov pri dojenčkih zaradi omejene komunikacije ni mogoče oceniti. Te neželene učinke naj bi povzročale injekcije v hrbtenico, s katerimi se zdravilo daje.

Za celoten seznam neželenih učinkov in omejitev pri uporabi zdravila Spinraza glejte navodilo za uporabo.

Zakaj je bilo zdravilo Spinraza odobreno?

Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je v svoji oceni prepoznal resnost bolezni in nujnost njenega učinkovitega zdravljenja.

Zdravilo Spinraza je pri majhnih otrocih z različno stopnjo resnosti bolezni izkazalo klinično pomembno izboljšanje. Čeprav zdravilo pri bolnikih z najhujšo in najbolj blago obliko SMA ni bilo preskušeno, se pričakujejo podobne koristi zdravljenja tudi pri teh bolnikih.

Neželeni učinki veljajo za obvladljive in so večinoma povezani z načinom dajanja.

Odbor je zato zaključil, da so koristi zdravila Spinraza večje od z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se odobri za uporabo v EU.

Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe zdravila Spinraza?

Družba, ki trži zdravilo Spinraza, bo dokončala potekajoče študije dolgoročne varnosti in učinkovitosti zdravila pri bolnikih, ki kažejo simptome SMA, in bolnikih, ki simptomov še ne kažejo.

Priporočila in varnostni ukrepi, ki jih morajo za varno in učinkovito uporabo zdravila Spinraza upoštevati zdravstveni delavci in bolniki, so vključeni tudi v povzetek glavnih značilnosti zdravila in navodilo za njegovo uporabo.

Druge informacije o zdravilu Spinraza

Celotno evropsko javno poročilo o oceni zdravila (EPAR) za zdravilo Spinraza je na voljo na spletni strani agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.

Za več informacij o zdravljenju z zdravilom Spinraza preberite navodilo za uporabo (ki je prav tako del EPAR) ali se posvetujte z zdravnikom ali farmacevtom.

Povzetek mnenja Odbora za zdravila sirote o zdravilu Spinraza je na voljo na spletni strani agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Komentarji

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Pomoč
  • Get it on Google Play
  • O
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    seznam zdravil na recept